Qfitlia (Fitusiran), en ny siRNA-baseret behandling for hæmofili, har modtaget FDA-godkendelse. Det er en lille interfererende RNA (siRNA) baseret terapeutisk at interfererer med naturlige antikoagulantia såsom antithrombin (AT) og vævsfaktor-pathway inhibitor (TFPI). Det binder til AT mRNA i leveren og blokerer AT translation og derved reducere antithrombin og forbedre thrombindannelsen. Det administreres som subkutan injektion, startende en gang hver anden måned. Dosis og hyppighed af injektioner justeres ved hjælp af INNOVANCE Antithrombin ledsagende diagnostik, der sikrer antitrombinaktivitet i målområdet. Den faste dosis er ikke godkendt. Den nye behandling er vigtig for patienterne, fordi den administreres sjældnere end andre eksisterende muligheder.
Qfitlia (fitusiran) er godkendt i USA (den 28. marts 2025) til rutinemæssig profylakse for at forebygge eller reducere hyppigheden af blødningsepisoder hos voksne og børn på 12 år og ældre med hæmofili A eller hæmofili B, med eller uden faktor VIII eller IX hæmmere (neutraliserende antistoffer). Den nye behandling er væsentlig, fordi den administreres sjældnere (startende en gang hver anden måned) end andre eksisterende muligheder.
Blødningsforstyrrelser ved hæmofili er forårsaget på grund af utilstrækkelige koagulationsfaktorer. Hæmofili A er forårsaget på grund af mangel på koagulationsfaktor VIII (FVIII), mens hæmofili B skyldes lave niveauer af faktor IX (FIX). Mangel på funktionel faktor XI er ansvarlig for hæmofili C. Disse tilstande behandles ved at infundere kommercielt fremstillet koagulationsfaktor eller et ikke-faktorprodukt som funktionel erstatning af den manglende faktor.
Octocog alfa (Advate), som er en 'genetisk manipuleret ved hjælp af DNA-teknologi' version af koagulationsfaktor VIII, bruges almindeligvis til forebyggende såvel som on-demand behandling af hæmofili A. For hæmofili B, nonacog alfa (BeneFix), som er en konstrueret version af koagulationsfaktor IX er almindeligt anvendt.
Hympavzi (marstacimab-hncq) blev godkendt i USA (den 11. oktober 2024) og i EU (den 19. september 2024) som et nyt lægemiddel til forebyggelse af blødningsepisoder hos personer med hæmofili A eller hæmofili B. Det er et humant monoklonalt antistof, der forhindrer blødningsepisoder, der kaldes antikoagulationsvejen, der opstår naturligt ved proteinsugning. inhibitor” og reducerer dens antikoagulerende aktivitet og øger derved mængden af thrombin. Dette er første, ikke-faktorbehandling og én gang ugentlig behandling for hæmofili B.
Et andet monoklonalt antistof, Concizumab (Alhemo) blev godkendt i USA (den 20. december 2024) og i EU (den 16. december 2024) til forebyggelse af blødningsepisoder hos patienter med hæmofili A med faktor VIII-hæmmere eller hæmofili B med faktor IX-hæmmere. Nogle hæmofilipatienter på "koagulationsfaktormedicin" til behandling af deres blødningsforstyrrelse udvikler antistoffer (mod koagulationsfaktormedicinen). De dannede antistoffer hæmmer virkningen af "koagulationsfaktormedicin", hvilket gør dem mindre effektive. Concizumab (Alhemo), administreret dagligt som subkutan injektion, er beregnet til at behandle denne tilstand, som traditionelt er blevet behandlet ved at inducere immuntolerance gennem daglige injektioner af koagulationsfaktorer.
Mens mpavzi (marstacimab-hncq) og Concizumab (Alhemo) er monoklonale antistoffer, er den nye behandling Qfitlia (fitusiran) et lille interfererende RNA (siRNA)-baseret terapeutikum, der interfererer med naturlige antikoagulanter såsom antithrombin (AT) og vævsfaktor-pathway-hæmmer (TFPI). Det binder til AT-mRNA i leveren og blokerer AT-translation og reducerer derved antitrombin og forbedrer thrombindannelse.
Qfitlia (fitusiran) administreres som subkutan injektion, startende en gang hver anden måned.
Dosis og hyppighed af injektioner justeres ved hjælp af INNOVANCE Antithrombin ledsagende diagnostik, der sikrer antitrombinaktivitet i målområdet. Den faste dosis er ikke godkendt. Til trods for dette er den nye behandling væsentlig for patienterne, fordi den administreres sjældnere end andre eksisterende muligheder.
***
Referencer:
- FDA-nyhedsmeddelelse – FDA godkender ny behandling for hæmofili A eller B, med eller uden faktorhæmmere. Opslået 28. marts 2025. Tilgængelig på https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Relateret artikel:
- Concizumab (Alhemo) til hæmofili A eller B med inhibitorer (29 december 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Ny behandling for hæmofili (12 oktober 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}