Lecanemab til tidlig Alzheimers sygdom godkendt i Storbritannien, men afvist i EU 

Monoklonale antistoffer (mAbs) lecanemab og donanemab er blevet godkendt til behandling af tidlig Alzheimers sygdom i henholdsvis Storbritannien og USA, mens lecanemab er blevet nægtet markedsføringstilladelse i EU på grund af "utilfredsstillende" sikkerheds- og effektdata fra de kliniske forsøg. NICE, det offentlige organ i Storbritannien, der er ansvarlig for at vurdere beviser for nye sundhedsteknologier for at sikre værdi for skatteyderne, mener, at fordelene ved lecanemab er for små til at retfærdiggøre omkostningerne for NHS. givet, Alzheimers sygdom er en almindelig neurodegenerativ lidelse karakteriseret ved progressivt fald i hukommelsen og omkring 4 % mennesker i alderen 60+ år på verdensplan er ramt (5.4 % i Vesteuropa og 6.4 % Nordamerika), godkendelse af de to monoklonale antistoffer til behandling af tidlig Alzheimers sygdom tilbyder håb om forbedring af livskvaliteten (QoL) for de berørte mennesker.  

Den 22. august 2024 godkendte Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) i Storbritannien lecanemab til brug i de tidlige stadier af Alzheimers sygdom (AD). Dette er den første behandling for Alzheimers sygdom, der er godkendt til brug i Det Forenede Kongerige.  

Lecanemab er et monoklonalt antistof (mAbs). Det forsinker forværring af symptomer på Alzheimers sygdom ved at binde sig til amyloid beta for at reducere plaques i hjernen. Det har vist nogle beviser for effektivitet i at bremse udviklingen af ​​sygdommen i kliniske forsøg.  

National Institute for Health and Care Excellence (NICE), det offentlige organ med ansvar for at vurdere beviser for nye sundhedsteknologier for at sikre værdi for skatteyderne, mener dog, at fordelene ved lecanemab er for små til at retfærdiggøre omkostningerne for NHS.  

National Health Service (NHS) er et universelt system, der er offentligt finansieret af generel beskatning. Det giver sundhedsydelser til alle, gratis på leveringsstedet baseret på behov for sundhedspleje (og ikke baseret på evnen til at foretage betaling). NICE udfører omkostningseffektivitetsanalyse (CEA) for en ny behandling og giver kliniske retningslinjer for NHS. Fordelene ved en ny behandling bør være gode nok til at retfærdiggøre omkostningerne, før den godkendes i NHS. Udkastet til anbefaling fra NICE vedrørende lecanemab (dvs. "Fordelene ved ny Alzheimers behandling lecanemab er for små til at retfærdiggøre omkostningerne for NHS") indebærer, at lecanemab ikke vil være tilgængelig for NHS-patienterne. Private patienter kan dog benytte lecanemab-behandlingen, når de betaler selv for behandlingen.  

Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) afviste tidligere den 25. juli 2024 markedsføringstilladelsen for Leqembi (aktivt stof: lecanemab) til behandling af Alzheimers sygdom. EMA havde bekymringer med hensyn til både sikkerhed og effektivitet. Samlet set fandt agenturet, at fordelene ved behandling ikke er store nok til at opveje risiciene og derfor afslag. Selskabet for Leqembi har pr. 5. august 2024 anmodet om en fornyet gennemgang af afslagsudtalelse.  

I USA blev Kisunla (donanemab-azbt; ligesom lecanemab, også donanemab et monoklonalt antistof, der binder til amyloid i hjernen og reducerer symptomer) den 02. juli 2024 godkendt til behandling af Alzheimers sygdom. Det er indiceret til patienter med mild kognitiv svækkelse eller let demensstadie af Alzheimers sygdom.  

Alzheimers sygdom er en almindelig neurodegenerativ lidelse karakteriseret ved progressivt fald i hukommelsen. Kognitive funktioner såsom tænkning, læring og organiseringsevner påvirkes. Omkring 4 % mennesker i alderen 60+ år på verdensplan er berørt. Prævalensen i Vesteuropa og Nordamerika er henholdsvis 5.4 % og 6.4 %. Godkendelse af de to monoklonale antistoffer, Lecanemab i Storbritannien og donanemab i USA, til behandling af tidlig Alzheimers sygdom giver mulighed for og håb om forbedring af livskvaliteten (QoL) for de berørte mennesker. Selv "nogle" beviser på effektivitet er en velkommen begyndelse.    

*** 

Referencer:  

1. van Dyck, CH et al. Lecanemab i tidlig Alzheimers sygdom. N. Engl. J. Med. 388, 9-21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948  

2. MHRA. Pressemeddelelse – Lecanemab licenseret til voksne patienter i de tidlige stadier af Alzheimers sygdom. Opslået 22. august 2024. Tilgængelig kl https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease  

3. PÆN. Nyheder – Fordelene ved ny Alzheimers behandling lecanemab er for små til at retfærdiggøre omkostningerne for NHS. Opslået 22. august 2024. Tilgængelig kl https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs  

4. Det Europæiske Lægemiddelagentur. Leqembi. Opdatering pr. 5. august 2024. Tilgængelig på https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi  

5. FDA godkender behandling af voksne med Alzheimers sygdom https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease 

6. KISUNLA (donanemab-azbt) injektion, til intravenøs brug Indledende amerikansk godkendelse: 2024 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf  

7. Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lecanemab and Donanemab as Therapies for Alzheimer's Disease: An Illustrated Perspective on the Data. eNeuro. 2024 Jul 1;11(7):ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024  

***