Asciminib (Scemblix) er godkendt til voksne patienter med nyligt diagnosticeret Philadelphia kromosom-positiv kronisk myeloid leukæmi (Ph+ CML) i kronisk fase (CP). Den fremskyndede godkendelse blev givet af FDA På 29 oktober 2024.
Tidligere blev asciminib godkendt af FDA i oktober 2021 og af EMA i august 2022 til behandling af voksne med Ph+ CML i kronisk fase (CML-CP), tidligere behandlet med ≥ 2 TKI'er, og til behandling af voksne med Ph+ CML-CP med T315I-mutationen.
Lægemidlet var under klinisk afprøvning for at evaluere dets effektivitet og sikkerhed hos førstelinje-, senerelinje- og pædiatriske patienter med CML.
Den nye godkendelse for de nydiagnosticerede personer med CML er baseret på effekt- og sikkerhedsdata fra forsøget. Effektiviteten af asciminib til nyligt diagnosticeret Ph+ CML i CP blev evalueret i ASC4FIRST (NCT04971226) forsøg, hvor 405 patienter blev randomiseret (1:1) til at modtage enten asciminib eller investigator-selekterede tyrosinkinasehæmmere (IS-TKI'er). Det primære effektmål var major molecular response (MMR) rate efter 48 uger. De mest almindelige bivirkninger (≥20%) var muskel- og skeletsmerter, udslæt, træthed, øvre luftvejsinfektion, hovedpine, mavesmerter og diarré og de mest almindelige laboratorieabnormiteter (≥40%) hos patienter med nyligt diagnosticeret Ph+ CML i CP blev reduceret lymfocyttal, nedsat leukocyttal, nedsat blodpladetal, nedsat neutrofiltal og nedsat calcium korrigeret.
Asciminib er en tyrosinkinasehæmmer (TKI). Det hæmmer ABL1-kinaseaktiviteten af BCR-ABL1-fusionsproteinet, som tjener som en drivkraft for CML-proliferation hos flertallet af individer med CML. Det binder til myristoyllommen i BCR-ABL1-proteinet og låser det fast i en inaktiv konformation.
***
Referencer:
- Pressemeddelelse - FDA giver accelereret godkendelse til asciminib til nydiagnosticeret kronisk myeloid leukæmi. Opslået 29. oktober 2024. Tilgængelig på https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Første godkendelse. Drugs 82, 219-226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}